Генная терапия CRISPR вылечила мышь с мышечной дистрофией

$config[ads_kvadrat] not found

Could CRISPR democratise diagnostics? | Janice Chen | TEDxCERN

Could CRISPR democratise diagnostics? | Janice Chen | TEDxCERN
Anonim

Продолжая внушать страх человечеству эпоху богов и монстров, впервые исследователи успешно излечили генетическое заболевание у живого млекопитающего с помощью метода, который можно было бы использовать на людях.

Благодаря CRISPR - невероятно мощному процессу генной инженерии - и некоторым биоинженерам в Университете Дьюка, взрослая мышь с мышечной дистрофией войдет в 2016 году намного здоровее. Результаты опубликованы сегодня в газете на Наука.

«Недавние дискуссии об использовании CRISPR для исправления генетических мутаций в человеческих эмбрионах по праву вызвали серьезную обеспокоенность в отношении этических последствий такого подхода», - сказал Чарльз Герсбах, доцент кафедры биомедицинской инженерии в университете Дьюка. Медицинский Экспресс, «Но использование CRISPR для исправления генетических мутаций в пораженных тканях больных пациентов не обсуждается. Эти исследования показывают путь, где это возможно, но впереди еще много работы ».

Большинство пациентов, родившихся с мышечной дистрофией Дюшенна (один из 5000 мужчин), прикованы к инвалидной коляске к 10 годам, и им повезло, если они дожили до 30 лет. Это все стоит изменить. CRISPR использует фермент «Cas9» для редактирования ДНК и может нацеливать фермент на определенную часть генома. Это может существенно поменять сегменты ДНК, и при правильном применении может когда-нибудь породить поколения генетических чудес. В этом случае это чудо - мышь с дисфункциональным экзоном, который CRISPR был запрограммирован вырезать, а затем позволить естественному механизму исцеления организма соединить оставшиеся гены обратно в функциональную последовательность. Успех герцога является еще одним доказательством его безумного потенциала.

$config[ads_kvadrat] not found