Государство Союза 2018: Что означает «Право попробовать» для лечения FDA

В обращении Государства Союз, в котором говорилось о «чистом угле» и тщательно избегали Россию, президент Дональд Трамп одобрил законопроект о наркотиках, известный как «Право на попытку». Законодательство, которое позволило бы пациентам получать экспериментальное лечение, которое еще не было одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами, был принят Сенатом в августе, но с тех пор был остановлен в палате.

«Мы также считаем, что пациенты с терминальными состояниями должны иметь доступ к экспериментальному лечению, которое потенциально может спасти их жизни», - сказал Трамп. «Людям, которые неизлечимо больны, не нужно идти из округа в округ, чтобы искать лекарство - я хочу дать им шанс прямо здесь, дома. Настало время для Конгресса дать этим замечательным американцам «право попробовать».

Сторонники закона о праве на судебное разбирательство, в том числе вице-президент Майк Пенс, утверждают, что правила FDA являются ненужными препятствиями для неизлечимо больных пациентов, надеющихся получить доступ к экспериментальным лекарствам, поскольку у них нет других вариантов лечения.Тем не менее, согласно действующему законодательству, большинство конечных пациентов в любом случае предоставляет доступ FDA к неутвержденным лекарственным препаратам благодаря программе «сострадательного употребления». FDA сообщает, что в период с 2010 по 2015 год было одобрено 99 процентов сострадательных запросов на использование, а в 2015 году было отклонено только 10 из 1200 запросов.

Предлагаемое законодательство имеет три ключевых положения. В случае его принятия люди с опасными для жизни заболеваниями получат неутвержденные препараты, которые прошли тестирование 1-й фазы только после получения разрешения врача. FDA не обязано проверять препарат на наличие достаточных доказательств безопасности, как это происходит сейчас, и ему будет запрещено использовать какие-либо отрицательные клинические исходы препарата в качестве доказательства того, что он не будет одобрен позднее. Последнее условие заключается в том, что законопроект будет защищать производителей лекарств от любой ответственности, если наркотики приводят к отрицательному результату, за исключением случаев умышленного неправомерного поведения или грубой небрежности.

В отчете за январь 2018 года, опубликованном в Медицинский журнал Новой Англии Д-р Стивен Джофф и Холли Линч, доктор медицинских наук, из Университета Пенсильвании отмечают, что критики законопроекта говорят, что он фактически подорвет полномочия FDA по надзору за экспериментальными препаратами. Без какого-либо контроля за безопасностью существует вероятность того, что использование неутвержденных продуктов может принести больше вреда, чем пользы для пациентов, и снизить качество их жизни. Существует также обеспокоенность по поводу того, что расширение доступа за пределы судебных процессов может привести к задержке основанных на фактических данных решений об использовании новых лекарств.

«Даже если доступ к исследуемым лекарствам ограничен пациентами, которые действительно не могут участвовать в испытаниях, проводимых на них, отвлечение ресурсов в сторону расширенного доступа может иметь серьезные последствия для гораздо большего числа пациентов, которым будет выгодно быстрое одобрение эффективных лекарств». Иоффе и Линч пишут.

Они отмечают, что самый большой эффект законопроекта заключается в том, что пациенты «утратят выгоду от значимых изменений, ориентированных на безопасность, которые агентство рекомендует в 10 процентах разрешений расширенного доступа». Другие его эффекты будут минимальными: барьеры для доступа, установленные Белый дом на самом деле не такой высокий, и хотя спонсор законодательства, член палаты представителей Энди Биггс, говорит, что программа использования сострадания «чрезмерно сложна, бюрократична и требует слишком много времени для утверждения», формы на самом деле занимают около 45 минут для заполнения, и 99 процентов из них утверждены.

Одна из причин, по которой существует относительно открытый доступ к экспериментальным испытаниям, заключается в том, что FDA было так сильно раскритиковано в 1980-х годах активистами, требующими, чтобы пациенты со СПИДом имели доступ к экспериментальным лекарствам. Еще неизвестно, что произойдет с законом «Право на попытку», но аналогичное законодательство уже было принято в 31 государстве.