Создатель "CRISPR Baby" раскрывает подробности своего эксперимента по редактированию мошеннических генов

Во вторник на международной конференции по генетике в Гонконге доктор философии Хэ Цзянькуй, китайский ученый, который утверждал, что создал первых в мире генетически модифицированных «дизайнерских младенцев», отстаивал свое решение стать жуликом и вносить свои правки для здоровых людей. человеческие эмбрионы и бросили еще одну поразительную новость. Он стоит у этой работы, и в работе уже есть еще один потенциальный дизайнерский ребенок.

В интервью с AP опубликованный в понедельник, он утверждал, что изменил гены двух эмбрионов, которые превратились в двух здоровых девочек-близнецов, Нана и Лулу. Говорят, что генные изменения придают устойчивость к ВИЧ одной из девочек, хотя оба эмбриона были здоровы до редактирования. Перед тем, как выйти на сцену на Втором международном саммите по редактированию генома человека, модератор объявил собравшимся, что он «имеет право отменить сессию, если слишком много шума и прерываний». Это было ненужным предупреждением: аудитория была Он молчал, объясняя свои намерения, своих сотрудников, свои методы и серьезные этические соображения, стоящие за его работой.

Кто знал о его намерениях?

Неясно, знал ли о своих намерениях Южный университет науки и техники, где у него есть генетическая лаборатория. (В их официальном заявлении говорится, что нет.) Больница, в которой родились дети, Шэньчжэньская женская и детская больница HOME, также опровергла информацию о его намерениях в китайских СМИ, но документы комиссии по этике показывают, что, по крайней мере, кто-то из комитета по медицинской этике больницы подписал на этот эксперимент.

Настоящий этический вопрос, однако, заключается в том, родители понял, что Он планировал с их эмбрионами, когда вручил им форму согласия? Он утверждает, что они сделали.

"Да. Я объяснил со страницы 1 до страницы 20 построчно, абзац за абзацем », - объяснил он в своем интервью. «После того, как мы прошли полное информированное согласие, в конце я дал им время для личной беседы, чтобы у них было некоторое время для обсуждения в паре. У них также был выбор: забрать его домой и принять решение позже ».

Полное согласие, добавил он, можно найти на веб-сайте его лаборатории.

Конечно, прохождение кем-либо через форму согласия не гарантирует понимания. Когда его подтолкнуло к пониманию родителями рисков и последствий редактирования генома, он удвоил свое мнение, сказав, что родители «хорошо образованы».

Были ли вовлечены другие ученые?

Одной из основных проблем, связанных с этой работой, является то, что она проводилась в основном в тайне, без участия других ученых. Но стало ясно, что некоторые ученые были осведомлены о его проекте. Университет Райса изучает потенциальный вклад профессора биоинженерии Майкла Дима, доктора философии. Кроме того, два профессора Стэнфордского университета, Уильям Херлбут, доктор философии, и Мэтью Портей, доктор философии, также отметили, что они оба были в контакте с Ним, прежде чем он объявил о рождении близнецов в мире, но также осудили его действия AP.

Он подтвердил, что общался с учеными в США во время разговора во вторник.

«Я получил положительные отзывы, а также некоторую критику, а также некоторые конструктивные советы. Я продолжал общаться не только с учеными, но и с ведущими специалистами по этике в Соединенных Штатах, такими как Стэнфорд и Гарвард », - сказал он. «Также я показал по доклиническим данным приезжающим ученым».

Он также упомянул, что «американский профессор» рассмотрел его документы о согласии, хотя он не предоставил дополнительную информацию.

Как прошел эксперимент?

Его презентация показывает, что, хотя близнецы родились здоровыми и нормальными, само редактирование не было полностью спланировано. Основная проблема в этой области исследований заключается в том, что проведение генетических манипуляций с целью сказать, способствовать развитию устойчивости к ВИЧ, может привести к Другой непреднамеренные мутации. В научном сообществе снова и снова вспыхивают мнения о том, как CRISPR может иметь такие непреднамеренные эффекты.

Он признал, что обнаружил одну нецелевую мутацию в геноме Лулу, которая может быть связана с CRISPR, хотя эта мутация была в обширной области генома и, вероятно, не будет экспрессироваться.

Тем не менее, непреднамеренная мутация существует, и не все убеждены в том, что Он использовал точные методы, чтобы обнаружить эти цели, в первую очередь. В Твиттере генетик австралийского Национального университета Гаэтан Бурджо назвал это «недостаточно хорошим».

Он говорит, что проинформировал родителей об этой цели, и они все равно продолжили. «Добровольцы были проинформированы о риске этого существующего вне цели, и они решили имплантировать эмбрион», - сказал он.

Усложняет дело, только один из близнецов имеет две копии гена, придающего устойчивость к ВИЧ. Другой близнец имеет удаление генетического материала в этом манипулируемом гене, что указывает на то, что она не будет иметь такую ​​же устойчивость к ВИЧ, как ее сестра.

«Родители были проинформированы о последствиях, связанных с ВИЧ-инфекцией», - продолжил он. Мы напомнили им о возможности покинуть испытание без имплантации или выбрать эмбрионы. Пара решила внедрить этот эмбрион, чтобы начать беременность с двумя эмбрионами ».

Планы на будущее

Он планирует продолжить мониторинг близнецов в течение следующих 18 лет, обследуя их на наличие ВИЧ, а также любых других последствий, которые могут возникнуть в результате манипуляций с геномом. Он также добавил, что в работах есть еще одна ранняя беременность от генетически модифицированного эмбриона, хотя сейчас неясно, жизнеспособен ли этот эмбрион.

Что касается Наны и Лулу, они проведут большую часть своего детства в контакте с командой, которая изменила их генетический материал.

«Существует план по мониторингу детей в течение следующих 18 лет с надеждой, что они, как взрослые, согласятся на продолжение наблюдения и поддержки», - сказал он.

Однако он решил перестать отвечать на вопросы - по крайней мере, на этой конференции. Он отменил свой разговор в четверг.